人類は今、医療の発展によりかつてないほどの健康と長寿を享受しています。
しかしその陰には、いまだ病気と闘い続ける多くの人々が存在します。
私たちは皆さんにALS（筋萎縮性側索硬化症）という難病を知っていただきたいと思います。
2014年の「アイス・バケツ・チャレンジ」により認知が広がりましたが、
患者さんやご家族がより良い毎日を過ごすためには、更なる病気の理解が進むことを望みます。
情報提供や疾患啓発を通じて、社会全体で難病に立ち向かう仕組みを整えていくこと。
たゆみない研究によって治療法・治療薬を探し求め、一日も早く世の中に届けること。
誰にでも起こりうる病気との闘いに対して、明日を照らす希望をつないでいくこと。
世界の人々の健康に貢献する私たちに課せられた使命です。

ALSは、運動神経に異常が起こり、次第に体の自由がきかなくなる進行性の病気です。その発症原因はいまだ解明されておらず、治療法が確立されていない難病の1つです。
この病気を発症すると、脳からの指令が筋肉に伝わらなくなるため、筋肉が衰えていきます。初期の症状はさまざまですが、大きく2つのタイプに分けられます。重いものが持てない、足が前に出ないなど手足から動きにくくなるタイプと、ろれつが回らない、鼻声になるなど口から動きにくくなるタイプです。やがて症状は全身に広がり、歩くことも、食べることも、自力で呼吸することさえできなくなります。また、食べ物を飲み込むことができないせいで必要な栄養がとれないという問題も出てきます。その一方で、視力や聴力、体の感覚は失われないこともALSの特徴です。意識ははっきりしているのに、思うように自分の体を動かすことができないのです。
日本における患者数は約1万人と推定されており、発症しやすい年齢は50～70歳代です。個人差はありますが、一般的に短期間で急速に進行し、発症してからの余命は平均3～5年といわれていました。しかし、現在では呼吸の補助や経管栄養、胃ろうなどの発達により、長期に療養することが可能となってきています。呼吸の補助をしながら療養している患者さんでは、会話による意思疎通が図りにくくなることも少なくありません。そのような場合でも、会話以外のコミュニケーション手段がさまざまに考案されています。
ALSを根治させる治療法はまだ見つかっていませんが、遺伝子研究や再生医療、医療機器開発など、ALS研究は日々進歩しています。また現在は、対症療法を適切に行うことで病気の進行を遅らせることができるようになってきているため、早期に治療を開始することが特に重要です。しかしながら、症状が多様でほかの病気と区別がつきにくいこと、また患者数が少なくALSという病気自体が世間一般にあまり知られていないことから、受診・診断が遅れる傾向にあります。そのため、ALSという病気の認知や理解を広げていくことが重要です。

当社が開設した情報サイト「ALSステーション～明日をつなぐ、人をつなぐ～」では、この病気に関する正しい理解を広めるため、病態・治療から周辺知識、各種サポート体制など、さまざまな情報を紹介しています。

情報サイト ALSステーション～明日をつなぐ、人をつなぐ～

ALS発症後には、さまざまな理由により体重が減少します。体重減少はその後の病状に大きく影響するため、初期からの適切な栄養管理が重要になります。症状が進行すると、食べること、飲むことが難しくなる摂食嚥下障害があらわれます。体重の減少を抑えるためにも食事はとても大切で、摂食嚥下障害でも飲み込みやすいようにやわらかさや形状を工夫した食事を「嚥下食」といいます。

当社情報サイト「ALSステーション～明日をつなぐ、人をつなぐ～」では、栄養不足を防ぐだけでなく、ご家族と一緒に同じメニューを楽しむことができる嚥下食レシピを紹介しています。また、患者さん交流サイト「ALS ACTION!」内の「世界を旅するALSレストラン」では、嚥下や栄養価に配慮しながら世界の料理を自宅で楽しめるレシピを公開しています。

世界を旅するALSレストラン

日本ALS協会はALS患者さんが人間としての尊厳を全うできる社会の実現をめざすと共にALSの原因究明と治療法確立の促進、患者さんの療養環境整備などを行うために「ALSと共に闘い、歩む」ことを趣旨とした非営利団体として1986年に設立し、2012年に一般社団法人となりました。会員は患者さんとそのご家族・ご遺族が中心ですが、医療・保健・福祉関係者、研究者や一般市民も数多く加入しており、地域で力を合わせ、ALS患者さんが社会的に孤立することなく、共に暮らせる社会をめざして各方面で活躍しています。国際ALS/MND協会同盟に加盟し、医療シンポジウムに参加するなど、国際交流にも取り組んでいます。

日本ALS協会のサイト

2015年、日本で新たなALS治療薬が承認されました。ALSの進行を抑える点滴注射薬です。それまで治療薬は約20年前に開発された1種類のみであり、世界中のALS患者さんが新薬を待ち望んでいました。この日本発のALS治療薬を世界に広めるべく、世界に向けた開発プロジェクトが始動しました。

武井 康次（たけい こうじ）

三菱化学（現：三菱ケミカル）入社。工学部出身で入社当初は製剤研究を担当していたが、「よりユーザーに近い立場で仕事がしたい」と希望して臨床開発に転向し、グローバルの臨床開発を担当。ALS治療薬「ラジカヴァ」の米国FDAへの承認申請において、現地米国で中心的な役割を担った。

日本で当社のALS治療薬が承認された当時、私は米国にいました。ALS治療薬の開発は、約20年もの間、新薬が出ていなかったことからもわかるように、非常に難しいものです。それが日本で成功したと聞き、世界中でALSの薬が切望されているなか、米国で展開しない手はないと考えました。
薬を海外で販売するには、国ごとに承認を得なければなりません。なかでも世界最大の医薬品市場である米国での承認は、その後の海外展開に大きく影響します。米国食品医薬品局（FDA）への申請にあたり最も懸念されたのは、治験データの対象が日本人の患者さんのみであることでした。通常、海外での申請にはその国や地域の治験データが求められます。しかし、米国で1から治験を実施するのでは時間がかかりすぎる。そこで、私たちは日本の研究者が蓄積したデータ、過去の脳梗塞での日欧での治験を含めすべてのデータを整理して、FDAを説得するに足る一貫性あるストーリーをまとめ上げていきました。膨大な量のデータを分析するのは非常に骨の折れる作業であり、日米間の考え方の違いから衝突することも多々ありました。それでも、メンバーの一人ひとりが「この薬を患者さんに届けたい」という強い想いでつながることで、私たちはプロジェクトを完遂させました。
結果、私たちが提出した資料はFDAに高く評価され、追加の治験は課せられませんでした。また、新薬を待ち望む患者さんや関係者の期待の声にも後押しされ、2017年5月、異例の速さで承認を得ることができました。

FDAへの申請を進めながら、私は経口薬の開発が急務であると感じていました。「ラジカヴァ」は点滴注射薬です。患者さんの更なるQOL向上のためにも、より利便性の高い経口薬が求められます。一般的には、注射薬と経口薬はまったくの別物ですが、長年の研究データをまとめるなかで経口薬への転換の可能性を見出していました。もちろん簡単なことではありませんが、なによりも患者さんのために挑戦する価値がある。そこで、注射薬とは別に経口薬の専任チームを立ち上げて加速化するよう進言し、経口薬プロジェクトを推進しました。日米の研究開発メンバーの努力、そして患者さん、医師の皆さんの協力により、2020年時点で、経口薬の開発は臨床試験の最終段階を進んでおり、一日も早い承認申請をめざしています。
そして、まだこれは私たちのスタートにすぎません。ALSの進行を抑えるだけでなく、ALSが治る病気になるその日まで。より良い治療薬の開発に、私たちはこれからも全力で取り組んでいきます。

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